תרופה למושתלי מח עצם

הסוכנות האירופית להערכת תרופות (EMEA) אישרה לאחרונה את התרופה 'דפיטליו' (DEFIBROTIDE) - לטיפול ב-VOD (מחלה חסימתית חמורה של וריד הכבד), סיבוך מסכן חיים לאחר השתלת מח עצם.

עם מתן האישור הפכה ה'דפיטליו' לטיפול מציל החיים הראשון שנמצא עבור המחלה הנדירה ומסכנת חיים זו. מדובר במחלה המהווה סיבוך בעל שיעור תמותה של עד 50%, בקרב מבוגרים וילדים שעברו השתלת תאי אב.

השתלת מח עצם מהווה כיום טיפול נפוץ בממאירויות המטולוגיות ומחלות אחרות במבוגרים ובילדים. כהכנה להשתלת מח עצם החולים מקבלים טיפולים כימותרפיים במינונים גבוהים, כאשר הטיפול הכימותרפי עלול לגרום לחסימה של ורידים קטנים בכבד וכתוצאה מכך לגרום למחלת VOD. מחלה זו עלולה להוביל לכשל כבדי שעלול להסתיים בכשל של איברים נוספים כגון הכליות והריאות (VOD חמור). השכיחות הכוללת של מקרי VOD בקרב מושתלי מח עצם עומדת על 9-14% ובין 11-20% בקרב ילדים מושתלי מח עצם, ובעלת שיעורי תמותה גבוהים. כיום אין אף טיפול מאושר אחר לטיפול ומניעה של VOD.

בישראל מתבצעות מדי שנה כ-430 השתלות מח עצם בקרב מבוגרים וכ-120 השתלות בקרב ילדים. עד היום לא היה קיים מענה למניעה ולטיפול של VOD חמור, מלבד טיפולים שלא פותחו ונבדקו במיוחד למחלה, ובהתאם לכך יעילותם נמוכה יחסית והם משמשים בעיקר לטיפול בתסמיני המחלה.

הטיפול ב'דפיטליו' מבוסס על מנגנון המביא לדיכוי השפעול של מערכת הקרישה וכן לפירוק הקרישים שנוצרו כתוצאה מפגיעת הכימותרפיה האינטנסיבית בתאי האנדותל בסינוסים ובכלי הדם הקטנים שבכבד. הטיפול מתאים למבוגרים, מתבגרים, ילדים ופעוטות וניתן ישירות לווריד, כל 6 שעות.

כעת לאחר שאושרה על ידי הסוכנות האירופית להערכת תרופות, הפכה 'דפיטליו' לתרופה הראשונה הייעודית לטיפול במחלה חסימתית של וריד הכבד בעקבות השתלת מח עצם. התרופה מבית חברת Guntium המיוצגת בישראל על ידי קבוצת 'מדיסון'.

בואו לדבר על זה בפורום מחלות כבד.