טיפול בתסמונת מיאלודיספלסטית

תסמונת מיאלודיספלסטית (MDS) היא מחלה כרונית המאפיינת בעיקר אנשים בני למעלה מ-70, אולם עלולה להופיע בכל גיל. התסמונת כוללת הפרעה תפקודית של מוח העצם שמשפיעה בהדרגתיות על ייצור תאי דם בריאים. כתוצאה, עלולים החולים לסבול מסימפטומים שונים (ראה להלן). במקרים מסוימים עלולה המחלה להתפתח לליקמיה.

בשנים האחרונות, ניסויים חדשניים בתרופות מקוריות,הניבו מסקנות וממצאים פורצי דרך ומביאים בשורה לציבור החולים. נראה כי תכשירים חדשים אלה יאפשרו התמודדות יעילה וטובה יותר עם המחלה הכרונית.

בנק לייצור תאי דם

מוח העצם הוא חומר המצוי במרכזן של העצמות בגוף האדם ותפקידו: הוא אחראי על ייצור תאי הדם. מוח העצם מייצר שלושה סוגי תאי דם: תאי דם אדומים המובילים חמצן, כלומר, את המקור לאנרגיה בגופנו, תאי דם לבנים, המהווים חלק חיוני במערכת החיסון של הגוף ומסייעים בהגנה עליו מפני מזהמים ומחוללי מחלות; וטסיות דם: חומרים המסייעים לקרישת הדם במקרה של דמם או פציעה. בגוף בריא כל תאי הדם מתפתחים באופן מובנה, מסודר ומבוקר ונותרים שם עד להבשלה מלאה. עם הבשלתם הם משתחררים ממוח העצם, חודרים למחזור הדם ומבצעים שם כל אחד את פעילותו הנדרשת.

מחלת מוח העצם

"בקרב הסובלים מתסמונת MDS יש כשלון בפעולת העצם", מסביר פרופ' משה מיטלמן, מנהל מחלקה פנימית א' במרכז הרפואי תל-אביב איכילוב. "תסמונת מיאלודיספלסטית היא קבוצה של הפרעות במוח העצם, הנובעות ממעין התעייפות החומר. כתוצאה מתהליך זה מוח העצם מייצר פחות תאי דם ואיכותם של אלה המיוצרים היא פחות טובה מבחינה איכותית-תפקודית. בעיקרון, אין מדובר במחלה ממארת של מוח העצם, אבל בחלק מהחולים ישנה התמרה, מעין מעבר לליקמיה חריפה ברבות השנים.

תסמינים בשלב מתקדם

בעקבות תהליך זה נוצר בגופם של הסובלים מהתסמונת מחסור בתאי דם מסוגים שונים, מצב המכונה "ציטופניה". בתחילת התהליך לא נגרמים כלל סימפטומים המבשרים על התרחשותו והמצב מאותר באמצעות בדיקות דם שגרתיות. כאשר התהליך מתקדם מתחילים להופיע תסמינים הנובעים ממחסור בתאי דם שיתפקדו ביעילות, כפי שמפרט פרופ' מיטלמן: "הירידה בהמוגלובין ובספירת כדוריות הדם האדומות גורמת לחוסר דם (אנמיה), המתבטאת בחולשה, עייפות ובהחמרה של מחלת לב, אם קיימת כזו. הפגיעה בכדוריות הלבנות עלולה לגרום לרגישות לזיהומים, והירידה בספירת הטסיות יכולה להיות אחראית לנטייה לדמם. בנוסף סובלים חלק מהחולים ממה שנקרא 'סימפטומים של B', או 'סימפטומים קונסטיטוציוניים' הכוללים ירידה במשקל, הזעה מוגזמת, חום ללא סיבה, גרד לא סביר ועוד".

הטיפול במחלה

הטיפול במחלה מגוון ותלוי בסימפטומים ובבעיה, כמו גם בגיל החולה, במצבו הכללי, במחלות אחרות שיש לו וגם בהעדפות האישיות, אומר פרופ' מיטלמן ומדגיש כי הגורם העיקרי הקובע את הגישה הטיפולית הוא דרגת החומרה של המחלה. הטיפול כולל אחד ויותר מהטיפולים הבאים: מעקב תכוף; מתן עירויי דם; מתן אנטיביוטיקה; מתן אריתרויפויטין (EPO) , מסייעת ביצירה של תאי הדם האדומים; מתן מדכאי מערכת חיסון; ומתן פקטורי גדילה אחרים כגון G-CSF המגדיל את מספר כדוריות הדם הלבנות.

בשלבים מתקדמים של המחלה נהפך הטיפול לאגרסיבי יותר וכולל לצד הטיפול שתואר לעיל גם שימוש בתכשירים ממשפחת ה-Hypomethylating agents , כמו אזאציטאדין (וידאזה) או דציטאבין (דקוגן), ותכשירים כימיים שונים, לעתים כפי שמקובל לטפל בליקמיה חריפה, וגם השתלת מוח עצם, שמבוצעת לרוב בחולים צעירים ללא מחלות רקע, שמסוגלים להתמודד איתה.

עם הפנים לעתיד

"תחום הטיפול ב-MDS נמצא בתנופה אדירה, אומר פרופ' מיטלמן וממליץ לחולים לשקול השתתפות בניסויים קליניים בחולים. "בארץ ובעולם מתקיימים ניסויים קליניים בתרופות חדשות. במסגרת זו קבלו ומקבלים חולים בארץ זריקות אריתרופוייטין וטבליות לנלידומיד. ההשתתפות בניסויים, מאפשרת לעתים לחולים לקבל תרופות חדשות ויעילות עוד בטרם הוכללו בסל הבריאות. אחד הפרוטוקולים הניסויים הנערכים עתה בישראל ומעורר עניין בעולם כולו הוא פרוטוקול הוילן, המשלב וידאזה ולנלידומיד. עד כה מטופלים בפרוטוקול זה כ-18 חולים וההתרשמות היא שהפרוטוקול אינו קשה באופן יחסי והתוצאות מבחינת המחלה מעודדות ביותר".

טיפולים מתקדמים אחרים מתמקדים בבבעיה אחרת שגורמת מחלת ה-MDS: מחסור בטסיות. פרופ' מיטלמן מתאר שני תכשירים חדשים הנמצאים בשלבי פיתוח ומחקר: "בחולים עם MDS וספירת טסיות נמוכה (Thrombocytopenic MDS) מנסים להגדיל את מספר הטסיות. אחד המחקרים בחן שימוש ב'רומיפלוסטים' (AMG531, נפלייט) תכשיר של חברת 'אמג'ן' המחקה את ההורמון התרומבופוייטין, ההורמון הטבעי האחראי ליצירה של טסיות במוח העצם. תכשיר זה ניתן בזריקות. בניסוי גדול שערכה החברה התעורר חשד שמא התרופה עלולה לזרז התמרה לליקמיה חריפה או להחמיר את המצב, ולפיכך הופסק, בינתיים, השימוש בתרופה לשלב זה והנושא נלמד לעומק.

תכשיר אחר, הוא "אלתרומבופאג" ("רבולייד") של חברת GSK. התכשיר ניתן בטבליות ומעודד ייצור טסיות דם. . התכשיר כבר אושר לטיפול במצבים של חסר בטסיות דם על רקע מחלת Chronic ITP. במחקר נוכחי המתקיים בישראל נבדקת יעילותו של הטיפול גם במצב של מחסור בטסיות על רקע MDS. מדובר בניסוי קליני בינלאומי אשר במסגרתו נותנים לחולים עם MDS ועם מיעוט טסיות את התכשיר אלתרומבופאג. הניסוי עדיין לא הסתיים, אבל מהניסיון והמידע שנצברו ניתן להעריך בזהירות שלמעלה ממחצית החולים הגיבו היטב לקבלת אלתרומבופאג ונמצא כי הם זקוקים לפחות עירויי טסיות, וכמעט מחצית מהחולים שסבלו מדמם, מפסיקים לדמם.

לפרטים על טיפול חדש - ניסוי קליני לחולי תסמונת מיאלודיספליסטית (MDS) לחצו כאן.

בואו לדבר על זה בפורום אנמיה ומחלות דם לילדים.