מעי קצר: נפלאות הגאטקס

אין גבול לדמיון האנושי. מדע בדיוני מקדים שנים קדימה (לפעמים עשרות שנים ולעתים אפילו מאות שנים) את המדע בעולם האמיתי. אחד הדברים שמעסיקים את הדמיון האנושי, זו היכולת לתקן נזקי גוף משמעותיים ואף יכולת הרגנרציה (יכולת להצמיח איברי גוף אשר נפגעו, בדומה ללטאה שמסוגלת להצמיח זנב שנחתך).

באופן טבעי, לגוף האדם יש יכולות מוגבלות יחסית בתחום זה. האיבר עם יכולת הרגנרציה הטובה ביותר הוא הכבד. בטווח של שנה - שנתיים אחרי כריתה של חלק מהכבד, הכבד הנותר מסוגל לעלות בנפחו - ובמידה מסוימת להשלים את החסר. שאר האיברים בגופנו מוגבלים מאוד ביכולות אלה. עם זאת, בני אנוש תמיד חלמו על רכישת יכולת זו.

תרופה בשם גאטקס (טדוגלוטייד; Teduglutide) שנכנסה זה עתה לסל הבריאות, למטופלים עם תסמונת מעי קצר - מקרבת אותנו לחלומותינו (ולו במקצת).

מהי תסמונת המעי הקצר?

מדובר בתסמונת שמופיעה בעקבות ניתוח עם כריתה נרחבת של חלקים מהמעי הדק. בתוצאה מכך, המטופלים נשארים עם מעי דק קצר. הכריתה עלולה להתרחש בעקבות מחלה כלשהי במעי הדק, כגון מחלת דלקתית כרונית בשם מחלת קרוהן או גידול, או בעקבות פגיעה באספקת הדם למעי. גם טראומה או מחלות מולדות יכולות להביא לתוצאה דומה. לא מדובר במצב רפואי שכיח. לפי ההערכה, בארץ מתגוררים כמה מאות חולים בלבד, עם מחלה זו, בדרגות קושי שונות.

המעי הדק הוא חלק חשוב מאוד של מערכת העיכול שלנו, האחראי על פירוק וספיגת המזון. לכן, כריתה של חלקים נרחבים ממנו גורמת לפגיעה במנגנון פירוקו וספיגתו של המזון. בחלק מהמקרים, הפגיעה היא כה נרחבת, עד שאותו אדם מאבד יכולת ספיגה מלאה או חלקית של פחמימות, חלבונים, שומנים, מינרלים, ויטמינים ומים.

לדוגמה: אדם יכול לאכול סביב 3,500 קק"ל ליום, אך לספוג לתוך גופו רק 500 קק"ל. כמובן, מצב זה מביא לירידה ניכרת במשקל, חסרים נרחבים בוויטמינים ומלחים - והתייבשות עם פגיעה כלייתית. על מנת לשרוד, חלק ממטופלים אלה נזקקים לנוזלים ואף מזון רפואי, שמוזרם להם על בסיס יום יומי, ישירות לווריד (הזנה תוך-ורידית - TPN).

כמובן, זו לא דרך טבעית עבורנו לקבל מזון. הזנה תוך ורידית מתבצעת דרך צנתר קבוע, המושתל ביד או בית החזה. הזנה מסוג זה פוגעת בצורה ניכרת באיכות החיים - ואף עלולה להיות כרוכה בסיבוכים (כגון הפרעות מלחים ואנזימי כבד, זיהומים ועוד) - ודורשת מעקב רפואי צמוד. במקרים הקשים ביותר של תסמונת מעי קצר, נהוג לשלוח את המטופלים להשתלה של מעי דק ניתוח גדול וקשה מאוד, עם אחוזי הצלחה תת-אופטימליים ואחוזי תמותה לא מבוטלים. במהלך הניתוח, משתילים לתוך גופו של המטופל שתל של מעי דק - מתורם מת. כמובן, כמו בכל מקרה של השתלה, מקבל השתל יצטרך לקחת כל חייו תרופות רבות, שמדכאות את המערכת החיסונית שלו (וכך, מונעות דחיית השתל).

מהי גאטקס, התרופה החדשה לתסמונת מעי קצר?

עובדה מעניינת היא שבאופן טבעי, למעי הדק שלנו ישנה יכולת אדפטציה (הסתגלות) לאורך החדש והמקוצר שלו. בשנה-שנתיים הראשונות, אחרי כריתה של חלק מהמעי הדק, החלק הנותר מתארך במספר סנטימטרים, מגדיל את קוטרו; והכי חשוב - מצמיח משטחים נוספים של רירית המעי, על מנת להגדיל שטח ספיגה אפקטיבי שלו. לצערנו, התהליך המבורך הזה של הסתגלות - הינו מוגבל יחסית ולא יכול להחזיר למעי את יכולות הספיגה שקדמו לניתוח הכריתה.

מזה עשרות שנים, מדענים מחפשים תרופה כלשהי שתשפר את יכולת הספיגה של המעי הדק המקוצר. בשנים האחרונות, הופיע כוכב חדש בשם גאטקס (טדוגלוטייד). תרופה זו רותמת את ההורמון הטבעי בשם GLP 2 לשירותינו. הורמון זה מופרש בכמות זעירה באופן טבעי, ע"י תאים של המעי הדק והגס, אך השפעתו קטנה וקצרת זמן (מספר דקות).

הורמון זה מסוגל לגרום למעי הדק להתארך מעט, אך בעיקר להגדיל את קוטרו, להצמיח רירית, להגדיל את שטח הספיגה, לשפר את אספקת הדם למעי - ולווסת את קצב התקדמות המזון, לאורך המעי הנותר. גאטקס למעשה הוא אנלוג (דמוי) רקומביננטי של אותו הורמון, אך הוא מגיע בכמות רבה יותר ובעל זמן מחצית חיים ארוך משמעותית. לכן, השפעתו ניכרת ומרשימה מאוד. התרופה פותחה ע"י חברת תרופות גדולה, בשם NPS Pharmaceuticals, שנרכשה בהמשך ע"י חברת SHIRE - וניתנת בהזרקה תת-עורית (בדומה לאינסולין), על בסיס יום יומי.

תרופה זו עברה דרך ארוכה של ניסויים בבעלי חיים ולאחר מכן בבני אדם - עד לקבלת אישור ה-FDA (מנהל המזון והתרופות האמריקאי) וה-EMEA (סוכנות התרופות האירופאית) ב-2012. מחקרים מבוקרים הוכיחו שהתרופה מאפשרת לשפר משמעותי את ספיגת המזון והמים ואף מאפשרת להקטין את התלות של המטופלים בהזנה תוך ורידית. חלק מהמטופלים אף יכולים להפסיק הזנה תוך ורידית כלל - ולחזור לחיות כמו בני אדם בריאים.

מה באשר לשיווק התרופה גאטקס בישראל?

זמן קצר אחר קבלת אישור מה-FDA, התרופה הובאה לארץ ע"י חברת ניאופרם ישראל - ונרשמה במשרד הבריאות הישראלי. עם זאת, למרות שהתרופה היתה מוכחת ביעילותה, היה מכשול גדול לשיווקה (גם בארץ וגם בעולם) - מחיר התרופה.

עלות הטיפול השנתית בתרופה זו עמדה על כ-1 מיליון שקלים. עלות זו נובעת מההוצאות העצומות הכרוכות בפיתוח התרופה; ובשל העובדה שמדובר בטיפול במחלת אולטרא יתום (קרי, תרופה שמיועדת למספר מטופלים מצומצם ברחבי העולם כולו).

האם מדובר בעלות עצומה שהינה חד פעמית?

חשוב להדגיש כי לא מדובר בעלות חד פעמית של 1 מיליון שקלים, אלא עלות קבועה (על כל שנת טיפול). השפעת התרופה הינה הפיכה במידה מסוימת. כלומר: חלק מהאפקט שלה נעלם - ברגע שהטיפול מופסק. מצד שני, חשוב לציין שמתן הזנה תוך ורידית, על בסיס יום יומי, גם הוא יקר ביותר - ולכן הפסקת הזנה תוך ורידית בחולים אלה חוסכת כסף רב למערכת הבריאות. לכן, המאזן של עלות התרופה, מול חסכון בהוצאה על הזנה תוך ורידית, הוא מאזן לא פשוט.

מיותר לציין כי מאחורי כל החישובים האלה, עומדים מטופלים אמיתיים - שעבורם יש גם שיקולים בריאותיים ושיקולי איכות חיים. שחרור מהצורך בהזנה תוך ורידית הוא שחרור מהצורך להיות קשור לעמוד של אינפוזיה במשך 10-14 שעות ביממה כל יום, בדיקות דם תכופות, ביקורים חוזרים אצל רופאים; וכמובן, יכולת למנוע סיבוכים שונים של הזנה תוך ורידית (לפעמים סיבוכים מסכני חיים). כמובן, כמו לכל תרופה, גם לגאטקס יש תופעות לוואי אפשריות - והיא צריכה להינתן תחת השגחה רפואית.

האם התרופה כלולה בסל הבריאות הישראלי?

כל השיקולים המורכבים הללו עמדו בפני ועדת הסל בישראל, בראשותו של פרופ' יונתן הלוי. התרופה הוגשה לסל 3 שנים ברציפות - אך רק השנה (2017), היא אושרה ל-11 מטופלים, עם תסמונת מעי קצר, במצב קשה יותר מאחרים.

חשוב לציין שמדובר בצעד אמיץ מאוד מבחינת הסל. החלטה זו צירפה את ישראל לשורה של מדינות עם מערכת בריאות ציבורית מפותחת, שאימצו את גאטקס, כמו צרפת, גרמניה, ארצות סקנדינביה ועוד. חשוב להדגיש שבישראל, כמו בשאר העולם, תרופה זו גם יכולה להיות ממומנת ע"י חברות ביטוח בריאות פרטיות (אם יש פוליסה לכיסוי תרופות).

לסיכום: פיתוחים חדשים בתחום התרופות והמיכשור הרפואי מקרבים אותנו - צעד אחרי צעד - להגשמת החלומות הישנים של בני אנוש. עם זאת, כמו עם כל חלום שמתממש, בני אדם נוטים לחלום חלומות חדשים ונועזים יותר. במקרה של תסמונת מעי קצר, החלום החדש יהיה יכולת לגדל במעבדה מעי דק של המטופל (מתוך תאים משלו) - ואז להשתילו לגופו של המטופל, מבלי אפשרות לדחייתו. גדולתו של האדם היא שאנו לא רק חולמים - אלא גם מנסים להגשים חלומות. כבר בימים אלה, במעבדות מחקר רבות, עמלים חוקרים במרץ על יכולת לגדל איברים שונים של בני אדם, מתוך תאים שונים של גופנו. אולי בעתיד לכל אדם יהיו איברים נוספים רזרביים, כמו חלקי חילוף של המכוניות. יש למה לחכות!

ד"ר אוה ניב היא מומחית לגסטרואנטרולוגיה, מחלות תת-ספיגה ותזונה מתקדמת.