בשורה לחולי המופיליה A

חולי המופיליה A עם נוגדנים לפקטור VIII מצויים בסיכון מוגבר לדימומים, לתחלואה ותמותה מסיבוכיה הקשים של המחלה לצד איכות חיים ירודה. כיום, האופציות הטיפוליות היחידות לחולי הימופיליה A עם נוגדנים הן מינונים גבוהים של פקטור VIII ותרופות מעקף הניתנות בהזרקה תוך ורידית בתדירות מתן תכופה של 3 פעמים בשבוע ואף במתן יום יומי. על אף טיפול זה, טווח הדימומים השנתי של החולים הינו 8-36 אירועי דמם (1-3 דימומים בחודש) הדורשים במרבית המקרים טיפול באשפוז בבית החולים.

עקב הקושי למנוע את אירועי הדמם וסיבוכיהם באמצעות הטיפולים הקיימים, חולים רבים עם נוגדנים סובלים מתחלואה משמעותית ובכללה פגיעה מפרקית, שהתקדמותה מובילה לכאב ולנכות הפוגעת באיכות חייהם. לכן, קיים צורך רפואי ממשי ודחוף לטיפול יעיל משמעותית ונוח יותר.

התרופה החדשה Hemlibra של חברת Roche הינה התרופה הראשונה מזה כמעט 20 שנה, לטיפול בחולי המופיליה A עם נוגדנים. Hemlibra הוכיחה הפחתה משמעותית קלינית וסטטיסטית בשיעור הדימומים בחולי הימופיליה A עם נוגדנים במבוגרים ובילדים, עם חציון שיעור אירועי דמם שנתיים של אפס (~0 דימומים בחודש). Hemlibra התרופה היחידה הניתנת אחת לשבוע ומתאימה למתן עצמי בהזרקה מתחת לעור (תת-עורי) וכן הוכיחה שיפור משמעותי במדדי איכות החיים.

פרופ' גילי קנת רופאה מומחית בהמטולוגיה ילדים, מ"מ מנהל המרכז הארצי להמופיליה וקרישת דם במרכז הרפואי שיבא בתל השומר, אומרת כי: "מדובר במהפכה בגישה הטיפולית לחולים עם המופיליה A. הטיפול בהמופיליה התבסס עד עתה על הזרקת תרכיז קרישה (גורם הקרישה החסר בדם, פקטור 8) לעיתים תכופות לתוך הווריד. הנוגדן שאושר כעת לשימוש, מצמיד את פקטורי הקרישה 9+10 זה לזה במקום שפעולה זו תבוצע עי פקטור 8, ולכן מתאים לטיפול בחולים אפילו בנוכחות נוגדנים עצמיים המפריעים לפעולת תרכיזי הקרישה. תוצאות הניסויים הקליניים הדגימו יעילות רבה במניעת דימום בחולים מבוגרים וילדים עם המופיליה A שטופלו בהזרקה תת עורית פשוטה של הנוגדן. השימוש בגישה חדשנית זו, של טיפול בנוגדנים הממלאים תפקיד בעירור הקרישה, פותח עידן חדש בטיפול בחולי המופיליה."