עידן חדש לחולי טרשת נפוצה

טרשת נפוצה (MS) היא מחלה כרונית הפוגעת בכ-2.3 מיליון בני אדם ברחבי העולם, ונחשבת כיום למחלה שאינה ניתנת לריפוי. טרשת נפוצה מתפתחת כאשר מערכת החיסון תוקפת באופן חריג את שכבת הבידוד והתמיכה הנמצאת סביב תאי העצב (מעטפת המיאלין) במוח, בחוט השדרה ובעצבי הראיה, תוך גרימת דלקת ונזק כתוצאה ממנה. נזק זה יכול לגרום למגוון רחב של תסמינים, כולל חולשת שרירים, עייפות וקושי ראייה, ויכול להוביל בסופו של דבר לליקוי. רוב האנשים עם טרשת נפוצה חווים את הסימפטום הראשון שלהם בין גיל 20 ל-40, מה שהופך את המחלה לגורם המוביל של נכות שאינה על רקע טראומה אצל מבוגרים צעירים.

חברת התרופות רוש הודיעה בסוף חודש מרץ כי רשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) אישרה את OCREVUS (אוקרוואס, אוקרליזומאב) כתרופה הראשונה והיחידה עבור שתי הצורות של טרשת נפוצה, התקפיות ומתקדמת ראשונית (RRMS) אותן יש למרבית האנשים עם טרשת נפוצה בעת האבחון.

אוקרוואס (אוקרליזומאב) הוא נוגדן מונוקלונלי מואנש (humanised) שתוכנן להתמקד באופן סלקטיבי בתאי B החיוביים ל-CD20, תאי חיסון מסוג ספציפי, להם מיוחסת תרומה מרכזית לפגיעה במיאלין (חומר בידוד ותמיכה עבור תאי העצב) ובאקסונים (תאי העצב). פגיעה זו בתאי העצב עלולה להוביל למוגבלות בחולי טרשת נפוצה. בהסתמך על מחקרים פרה-קליניים, אוקרוואס נקשר לחלבוני CD20 המתבטאים על פני השטח של תאי B מסוימים, אך לא על תאי הגזע או תאי הפלסמה, ולפיכך תפקודים חשובים של מערכת החיסון ניתנים לשימור. אוקרוואס ניתנת בעירוי תוך-ורידי כל שישה חודשים. המינון הראשון ניתן כשני עירויים של 300 מ"ג במרווח של שבועיים. המינונים הבאים ניתנים כעירויים בודדים של 600 מ"ג.

"אישור אוקרוואס על ידי ה-FDA הוא תחילתו של עידן חדש עבור קהילת הטרשת הנפוצה ומייצג התקדמות מדעית משמעותית עם הטיפול הראשון מסוגו הממוקד בתאי B", אומרת ד"ר סנדרה הורנינג, מנהלת רפואית ראשית וראש מחלקת פיתוח המוצרים הגלובלי בחברת רוש, "עד כה, ה-FDA לא אישר כל טיפול עבור קהילת טרשת נפוצה מתקדמת ראשונית, וחלק מהאנשים עם צורות התקפיות של טרשת נפוצה ממשיכים לחוות את פעילות המחלה ואת התקדמות הנכות למרות טיפולים זמינים. אנו מאמינים כי לאוקרוואס, הניתן כל שישה חודשים, קיים פוטנציאל לשנות את מהלך המחלה באנשים עם טרשת נפוצה, ואנו מחויבים לסייע בהנגשת התרופה לאנשים היכולים להפיק תועלת ממנה".

טרשת נפוצה מסוג התקפי-נסוג (RRMS) היא הצורה הנפוצה ביותר של המחלה ומאופיינת בפרקים של סימנים או סימפטומים (התקפים) חדשים או מחריפים ואחריהם תקופות של התאוששות. כ-85% מחולי טרשת נפוצה מאובחנים בתחילה עם RRMS , אך רוב החולים המאובחנים עם RRMS יעברו בסופו של דבר לטרשת נפוצה מתקדמת משנית (SPMS) בה הם חווים מוגבלות הולכת ומחמירה לאורך זמן. צורות התקפיות של טרשת נפוצה (RMS) כוללות חולים עם RRMS וחולים עם SPMS הממשיכים לחוות התקפים. טרשת נפוצה מתקדמת ראשונית (PPMS) היא צורה של המחלה הגורמת למוגבלות, המתאפיינת בהחמרת תסמינים מתמדת, אך בדרך כלל ללא התקפים ברורים או תקופות הפוגה. כ-15% מהאנשים עם טרשת נפוצה מאובחנים כחולי טרשת נפוצה מתקדמת ראשונית. עד כה ה-FDA לא אישר טיפולים עבור טרשת נפוצה מתקדמת ראשונית.

בשני מחקרי פאזהIII זהים (OPERA I ו- OPERA II), הוכיחה אוקרוואס יעילות גבוהה יותר בשלושת הסימנים העיקריים של פעילות המחלה, על ידי הקטנת שיעור ההתקפים השנתי בכמעט מחצית, האטה בהחמרת המוגבלות והפחתה משמעותית של נגעי MRI, בהשוואה לטיפול ב- Rebif® (מינון גבוה של אינטרפרון בטא- 1a), במשך תקופת טיפול מבוקרת בת שנתיים. שיעור דומה של מטופלים בקבוצת האוקרוואס חוו תופעות לוואי רציניות וזיהומים רציניים בהשוואה למטופלים בקבוצת המינון הגבוה של אינטרפרון בטא -1a במחקרי ה-RMS. במחקר נפרד - פאזה III ב- PPMS (ORATORIO), טיפול באוקרוואס היה הראשון והיחיד שהאט באופן משמעותי את התקדמות הנכות והקטין את הסימנים לפעילות המחלה במוח (נגעי MRI), בהשוואה לפלצבו עם מעקב חציוני של שלוש שנים. שיעור דומה של מטופלים בקבוצת האוקרוואס חוו תופעות לוואי ותופעות לוואי רציניות בהשוואה למטופלים בקבוצת הפלצבו במחקר ה- PPMS.

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר הכרוכות באוקרוואס בכל מחקרי פאזה III היו תגובות לעירוי ודלקות בדרכי הנשימה העליונות, שהן ברובן קלות עד בינוניות בחומרתן.

הבקשה לאישור שיווק (MAA) של אוקרוואס גם עברה ולידציה על ידי רשות התרופות האירופית (EMA) ונמצאת כעת בבדיקה.