כולסטרול גבוה? תרופה חדישה בדרך

תרופה חדשה להורדת רמות הכולסטרול הרע (LDL) בדם בשם רפאטה (Repatha) אושרה לשיווק ע"י מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). האישור ניתן לאחר מספר מחקרים, כשהעיקרי שבהם הראה הפחתה ממוצעת של כ-60% ברמות הכולסטרול של חולים בהיפרכולסטרולמיה. אישור זה הוא בשורה חשובה ופורצת דרך עבור רופאים ובעיקר עבור מטופלים ברחבי העולם, הסובלים מערכי LDL גבוהים ושאינם מצליחים לאזנם בעזרת התרופות שהיו קיימות עד כה בשוק. התרופה הוגשה לאישור משרד הבריאות.

בזריקה תת עורית אחת לשבועיים

רפאטה, פרי פיתוח של חברת אמג'ן, מבוססת על נוגדן חד שבטי הומני לחלבון בשם PCSK9. חלבון זה מעכב את יכולת הכבד להפחית את רמות ה"כולסטרול הרע" בזרם הדם. התרופה נקשרת לחלבון PCSK9 ובכך מאפשרת ירידה משמעותית ברמות ה-LDL. התרופה ניתנת בזריקה תת עורית אחת לשבועיים במינון של 140 מ"ג ויכולה להינתן כטיפול יחיד או בשילוב עם טיפולים קיימים בחולים שאינם מגיעים לערכי המטרה.

"מדובר בפריצת דרך מדעית, שמקורה בהבנת מנגנון ויסות הכולסטרול בדם" אומר פרופ' דרור חרוץ, מנהל מרכז שטרסבורגר לליפידים במרכז הרפואי ע"ש שיבא, "הבנת מנגנון זה אפשרה פיתוח משפחה חדשה של תרופות להורדת הכולסטרול, מעבר לתרופות הקיימות בשוק כיום".

כולסטרול רע מגורמי התמותה המובילים בעולם

ערכי כולסטרול גבוהים ובמיוחד LDL-C ("הכולסטרול הרע") הוא הצורה הנפוצה ביותר של דיסליפידמיה עודף שומנים בדם. על פי ההערכות, מאות אלפי ישראלים סובלים מערכים גבוהים של כולסטרול. רמת כולסטרול גבוהה בדם היא גורם סיכון מרכזי לטרשת עורקים ולמחלות כלי דם כליליים המובילות לאירועי לב או לשבץ מוחי - גורמי התמותה המובילים בעולם. על אף הטיפולים הקיימים כיום עבור הסובלים מערכי LDL גבוהים ובכללם הסטטינים, ישנם אלפי חולים שרמת הכולסטרול שלהם גבוהה. חולים אלו אינם מצליחים להגיע לאיזון באמצעות הטיפולים הקיימים ולמעשה מוגדרים כחולים בסיכון גבוה לפתח מחלות ואירועים קרדיווסקולרים.

קבוצות החולים להם מיועדת התרופה

קבוצה 1: מטופלים מבוגרים הסובלים מרמת כולסטרול גבוהה בדם, עודף שומנים בדם (היפרליפידמיה ראשונית) והפרעה בשומנים השונים בדם (דיסליפידמיה מעורבת), בנוסף לסטטינים.

קבוצה 2: מטופלים הסובלים מרמת כולסטרול גבוהה בדם עקב מחלה תורשתית (היפרכולסטרולמיה משפחתית הומוזיגוטית-HoFH).

קבוצה 3: מטופלים הסובלים מטרשת עורקים או ממחלות קרדיו-וסקולריות שונות, לרבות היסטוריה של התקף לב או שבץ, ושאינם מאוזנים באמצעות הטיפולים הקיימים.

בואו לדבר על זה בפורום קרדיולוגיה - מבוגרים.