מה זה תרופה יתומה?

תרופה יתומה (Orphan drug) היא תרופה אשר בניסויים קליניים נמצא שהיא יעילה במחלה לא שכיחה (כדוגמת המיאלומה הנפוצה). ה FDA שהוא הגוף המאשר תרופות חדשות בארצות הברית, דורש בדרך כלל ניסויים קליניים רבי משתתפים עם הוכחות חד משמעותיות של הארכת החיים של החולים בטיפול בתרופה החדשה בהשוואה לטיפול בתרופות שהיו קיימות קודם לכן. במקרים של מחלות נדירות, ה FDA מקל על התנאים לאישור תרופות מאחר ומובן שעקב המספר הקטן של חולים קשה לעשות ניסויים קליניים נרחבים וגם חברות התרופות אינן מקדישות תשומת לב רבה מדי למחלה עם מאגר חולים לא גדול. תרופות כאלה המאושרות ע"י ה FDA נקראות "תרופות יתומות". ד"ר יוסף ברנר