apkd בילדים

שלום דר.אני מושתל כליה על רקע כליות פוליצסטיות.בן 45.לצערי לפני שנה התברר כי שניים מילדיי עם ציסטות.בני 12,17.קראתי שישנם מס תרופות בשלבי פיתוח מתקדמים.האם ידוע לך על משהו בעניין?האם יש רופא שמשתתף בארץ במחקר ונוכל לשלב את ילדיי?מה ניתן כיום לעשות על מנת להאט את ההדרדרות בתפקוד הכליות וגדילת הציסטות.תודה מראש.

קובי שלום, אכן קיימות מספר תרופות במחקר. רק לאחרונה הסתיים מחקר מאד מעודד על תרופה ל adpkd שהראתה שיפור הן בהאטת קצב גדילת הציסטות וגם האטת ההדרדרות של תפקודי הכליה. לתרופה קוראים טולבפטן. אמר רק זאת: 1. התרופות ברובן עדיין מיועדות להאטת קצב המחלה ולא לריפוי מלא. והן נועדות להאט את קצב ההתקדמות לכיוון השתלה או דיאליזה. 2. התרופות עדיין אינן מאושרות אפילו בארצות הברית לטיפול במחלה אבל אני מניח שה FDA האמריקאי שהוא הרגולטור שם יבדוק לפחות את הטולבפטן ונראה אם יאשר אותה. גם במחקר המדובר לצד הדברים הטובים גם היו תופעות לוואי משמעותיות. 3. מסעיף 2 ברור שייקח עוד זמן עד שיהיה ניתן לדון במתן התרופה בישראל לא כל שכן לגבי הכללה בסל תרופות בעתיד. בינתים התרופה לא משווקת בכלל לישראל ולא ידוע לי על חברה שמתכננת זאת. גם בארצות הברית זאת עדיין תרופה יקרה. 4. לצערי אין מחקרים כרגע בארץ אבל אני מקווה שיהיה בזמן הקרוב. אני אישית מנסה לעניין גופים עולמים במחקר כזה אבל עדיין רוב המחקר באמריקה ואירופא. אני ממליץ להיות בקשר עם הנפרולוג המטפל או עם המרפאה שלי באיכילוב שם תחום מרכזי ותחום העניין בו אני עוסק הוא מחלות כליה גנטיות. בטלפון 03-6973270 .

יש לי חבר בבוסטון מושתל כלייה מזה שנה על רקע PKD.שהפרופסור שלו לא המליץ לו בזמנו בשנת 2000 לקחת תרופה זו בגלל תופעות לוואי חמורות.ד.א אם הן יאושרו בארה"ב סימן שהתועלת גוברת לאין שיעור על הנזק ואשמח לרכוש אותן על חשבוני ,במקרה זה ,מן הסתם תוך שנה יכנסו לסל. אתה עובד עם כללית מושלם ?אשמח להגיע איתם להתייעצות באיכילוב בנוגע לילדיי. ובאותה הזדמנות שאילה לגביי קראתי דברים מאוד חיוביים על התרופה שאמורה להוות תחליף לפרוגרף belatacept,בכך שלוקחים אותה אחת לחודש והיא מונעת את הפגיעה בכליות,כולסטרול,סוכר ורעידות.אני מבין שכעת היא אמורה להכנס לסל.גם אם לא תכנס לסל,האם היית ממליץ למושתלים מסויימים לעבור, כמובן בפיקוח נפרולוגי צמוד ,לעבור לתרופה החדשה בהנחה שהם מוכנים לממנה מכיסם? שוב תודה מראש.