תרופה ניסיונית מארה"ב

דיון מתוך פורום  גידולי מוח ורדיוכירורגיה

06/01/2024 | 14:31 | מאת: צ'יקו

שלום, האם התרופה onc201 יעילה? האם נעשה בה שימוש בישראל? אני מצרף כאן את סיכום היעילות מאתר החברה. האם לפי המצורף התרופה נחשבת כיעילה? In November 2021, an integrated safety and efficacy analysis of ONC201 monotherapy for the treatment of recurrent H3 K27M-mutant diffuse midline glioma was reported at the Society for Neuro-Oncology (SNO) annual meeting. Dual-reader, blinded independent central review (BICR) by Response Assessment in Neuro-Oncology – High Grade Glioma (RANO-HGG) criteria determined the overall response rate (ORR) was 20% (95%CI, 10.0–33.7). Median time to response was 8.3 months (range, 1.9–15.9), followed by an 11.2 month median duration of response (95%CI, 3.8–not reached). The disease control rate was 40% and 6- and 12-month progression free survival (PFS) were 35% and 30%, respectively. In addition, ORR by BICR using either RANO-HGG or RANO Low Grade Glioma (RANO-LGG) criteria was 30% (95%CI, 17.9–44.6) and the disease control rate was 42%

14/01/2024 | 16:42 | מאת: צ׳יקו

האם התוצאות שצורפו הן חיוביות?

נעשה שימוש בתרופה onc201 במיסגרת מחקר קליני בארץ ובעולם. התוצאות שפורסמו ב SNO הינן ללא זרוע של ביקורת (שקיבלה למשל פלסבו) ועל כן אין השוואה ןלא ניתן לומר באופן מובהק שהתרופה יעילה אלא לקבל מידע יחסית ראשוני.

18/01/2024 | 23:21 | מאת: צ׳יקו

תודה, בהחלט חייבים קבוצת ביקורת. אך השאלה היא האם לאור העובדה שהתרופה גרמה לשינוי אפיגנטי בתבנית המתילציה אינה מחזקת מאוד את העטסדה שהתרופה יעילה?

מנהל פורום גידולי מוח ורדיוכירורגיה