לראשונה: זריקה נגד כולסטרול

התרופה פראלואנט לטיפול כולסטרול הרע (LDL) אושרה לאחרונה על ידי FDA, בהמשך לחמישה מחקרי שלב 3 שנערכו במסגרת התוכנית המחקרית של התרופה. כמו כן הודיעה רשות הבריאות האירופאית EMA על אישור השיווק לתרופה רפאטה (Evolocumab - Repatha), לאותה מטרה. זוהי בשורה עבור מטופלים ברחבי העולם, הסובלים מערכי LDL גבוהים ואינם מאוזנים.

ערכי כולסטרול גבוהים, ובמיוחד "הכולסטרול הרע", הם הצורה הנפוצה ביותר של דיסליפידמיה עודף שומנים בדם. על פי ההערכות, עשרות אלפי ישראלים סובלים מערכים גבוהים של כולסטרול, כאשר רמה גבוהה שלו נחשבת כיום לגורם סיכון מרכזי לטרשת עורקים ומחלות כלי דם כליליים, ועלולה להוביל לאירועי לב או לשבץ מוחי, בין גורמי התמותה המובילים בעולם. על אף הטיפולים הקיימים כיום עבור הסובלים מערכי LDL גבוהים ובכללם הסטטינים, ישנם אלפי חולים שרמת הכולסטרול שלהם גבוהה. חולים אלו אינם מצליחים להגיע לאיזון באמצעות הטיפולים הקיימים ולמעשה מוגדרים כחולים בסיכון גבוה למחלות לב.

איך פועלת הזריקה החדשה?

רפאטה, פרי פיתוח של חברת אמג'ן, המשווקת בישראל על ידי חברת מדיסון פארמה, וכן זריקת פראלואנט (אלירוקומאב) של סאנופי ורג'נרון מבוססות על על נוגדן לחלבון PCSK9, המעכב את הפחתת הכולסטרול הרע בדם. התרופה נקשרת לחלבון PCSK9, ובכך מאפשרת ירידה משמעותית ברמות ה-LDL.

יו"ר החברה לחקר טיפול ומניעת טרשת עורקים, פרופ' הילה קנובלר, מנהלת היחידה לסוכרת ומחלות מטבוליות, מרכז רפואי קפלן מסבירה כי פראלואנט היא התרופה הראשונה שמאושרת על ידי FDA מקרב דור חדש של תרופות להורדת כולסטרול מסוג נוגדנים חד שבטיים, המחוללות את המהפכה הגדולה ביותר בטיפול בעודף כולסטרול מאז המצאת הסטטינים.

"הטיפולים הנמצאים כיום בשימוש אינם מספיקים עבור חלק מהחולים בכדי להגיע לרמות הכולסטרול המומלצות עבורם. חולים אלה נמצאים בסיכון גבוה למחלות לב וכלי דם, ובכללם אנשים בעלי היפרכולסטרולמיה משפחתית (FH) שיש להם סיכון מוגבר עד פי 20 יותר מיתר האוכלוסייה ללקות בהתקפי לב בגיל צעיר. במסגרת תכנית המחקרים הקליניים ODYSSEY פראלואנט הראתה תוצאות של הורדה משמעותית ביותר ברמות LDL של כ-50% בקרב קבוצות חולים שונות, ביניהן חולים בסיכון גבוה למחלות לב וכלי דם שלא הצליחו להגיע עם הטיפול הסטנדרטי לרמות הכולסטרול המומלצות עבורם. פראלואנט מביאה בשורה ותקווה לחולים אלו".

האישור שקיבלה חברת אמג'ן מבוסס על מחקר שכלל כ-37 אלף מטופלים ב-22 מחקרים קליינים שונים ברחבי העולם, ובין היתר גם במגוון מרכזים רפואיים בישראל. מנתונים שפורסמו עד כה עולה כי טיפול בתרופת הרפאטה מפחית את רמות ה-LDL בכ-55% עד 75% בקרב מטופלים בסיכון מוגבר לפתח מחלות מחלות לב, ושאינם מגיעים לערכי המטרה עם הטיפולים הקיימים. במחקרים אלו כ-94% מהמטופלים הגיעו לערכי כולסטרול (LDL) מתחת ל-70מ"ג/דצ"ל. פרופ' דרור חרץ, מנהל מרכז שטרסבורגר לליפידים במרכז הרפואי ע"ש שיבא: "מדובר בפריצת דרך מדעית, שמקורה בהבנת מנגנון ויסות הכולסטרול בדם. הבנת מנגנון זה אפשרה פיתוח משפחה חדשה של תרופות להורדת הכולסטרול, מעבר לתרופות הקיימות בשוק כיום".

מחשבון: כמה שומנים כדאי לצרוך?

בואו לדבר על זה בפורום המטולוגיה.