סקואלמין נגד סרטן השחלות

חברת ג'נירה הכריזה כי קיבלה מהרשות למזון ולתרופות אישור להשתמש בסקואלמין כטיפול בסרטן השחלות. סקואלמין, תרופה אנטי אנגיוגנית, נמצאת בפיתוח ומיועדת לטיפול בגידולים מוצקים בשילוב עם טיפול כימותרפי. חברת ג'נירה מתכננת מחקר רשום לסקואלמין בשילוב עם קרבופלטין לטיפול בחולות סרטן השחלות אצלן התגלתה התנגדות לטיפול ו/או חזרה של המחלה.
התרופה המוגדרת כ"תרופת יתום" מיועדת למחלות העומדות על פחות מ 200000 מקרים בארצות הברית. הגדרת מוצר כ"יתום" מאפשרת לרשות למזון ולתרופות לקבוע תהליכים המעודדים יזמים ומשקיעים לפתח תרופות עבור חולים עם מחלות שאינו נפוצות. הרשות גם פועלת לצד המממנים על מנת להקל על תהליך הפיתוח.
הגדרת התרופה כ"תרופת יתום" מעניקה לג'נירה בלעדיות על זכויות השיווק בארצות הברית לסקואלמין לשבע שנים מאישור המוצר לשיווק, כך שהחברה יכולה להינות מקרנות מחקר, הקלות במיסוי למטרות מחקר והקלות בתשלום לרשות למזון ולתרופות.
ד"ר רוי ק. לוויט, נשיא החברה והמנכ"ל מציין "אנחנו מרוצים מכך שהרשות אישרה את הבקשה שלנו להגדרת סקואלמין כ"תרופת יתום". קיים צורך רפואי אמיתי והזדמנות שיווקית לפיתוח טיפול יעיל לסרטן השחלות במצב מתקדם. יתר על כן, אנחנו מתכננים להמשיך את פיתוח הסקואלמין לטיפול בגידולים מוצקים נוספים ומחלות אנגיונתיות בעין."
סקואלמין הוא התרופה הראשונה שהוגשה למועמדות מתוך קטגורית התרופות המבוססות על פעילות פרמקולוגית טבעית של מולקולות המוכרות כאמינוסטרולס. סקואלמין היא מולקולה אנטי-אנגיונתית בעלת מנגנון ייחודי של פעולה חוסמת פעילות תאית אנדותליאלית (של כלי דם), תנודתם, והתרבות גורמי גידולם. החסימה התוך תאית של הסקואלמין מתנגשת עם חסמים אנטיאנגיונתיים אחרים. מחקרים קודמים הראו שהגישה המגוונת מאפשרת שימוש בסקואלמין במגוון טיפולים על מספר סוגי סרטן, ובמחלות עיניים.
הפרסום בעיתון כולל הצהרות מרחיקות לכת הנתונות בסיכון ואינן בטוחות. הצהרות לטווח הארוך משקפות את נקודת ההשקפה של ההנהלה, ומבוססות על ציפיות והנחות. הצהרות אלה כוללות בין השאר התייחסות לתוצאות הראשונות, תכנון לפיתוח בעתיד הכולל את המחקר הרשום לטיפול בסרטן שחלות מתקדם. התוצאות האמיתיות יכולות להיות שונות מהציפיות והתכנונים, וג'נירה לא מחוייבת לשתף את הקהל בממצאים המעודכנים.