טיפול גנטי - gene therapy
צורת טיפול שמיועדת לרפא או להקל על מחלות או פגמים תורשתיים, זיהומים מסוימים וסוגי סרטן אחדים. המונח מקיף מספר טיפולים, כולם כוללים גן שטופל באופן מלאכותי והוחדר לגוף להתגבר על מחלה. מתוך תקווה גדולה לריפוי מחלות רבות בשיטה זאת, בשנת 1990 טופל בראשונה בטיפול גנטי ילד שסבל ממחלה נדירה שהחולים בה כונו "ילדי הבועה" מחלת חסר חיסוני מעורב חמור (SCID). מאז נוסו שיטות שונות להחדרת הגנים ה"מתוקנים", כולל "אריזתם" בתוך נגיפים מוחלשים. אבל אחרי מאות ניסויים דווח רק על חולה אחד שנרפא (גם הוא ילד שסבל ממחלת חסר חיסוני מעורב חמור). בינתיים נותר כל התחום הזה בערפל בעקבות מותו, בספטמבר 1999, של גבר צעיר שקיבל טיפול גנטי עבור מחלה מטבולית נדירה. המקרה הזה, ובעקבותיו גם גילוי מקרי מוות אחרים שקשורים לניסויים, הביאו לביטול של תוכניות אחדות לטיפול גנטי, ובארצות הברית, גם הידוק הבקרה על ניסויים בתחום זה.
בואו לדבר על זה בפורום בדיקות דם בילדים.
