הריאות כבית חרושת לתרופות
טיפולים גנטיים ההופכים את הריאות לבית חרושת חי ונושם לתרופות יכולים להחליף את שיטת התרופות המקובלות לסוכרת או להמופיליה, כך עולה ממחקר חדש.
טיפול גנטי מוסיף גנים פעילים לרקמות שבהן יש גנים פגומים. ואולם מרבית המחקר התמקד באספקת גנים ריאתיים לריאות חולות, וגנים שריריים לשרירים כואבים.
בגישה חדשה, ג'יימס ווילסון והצוות שלו באוניברסיטת פנסילבניה הוסיפו לריאות עכברים גנים המסמנים את החלבון החסר בתאי דם המופיליים. בחודשים לאחר מכן המשיכו החיות לייצר את החלבון, הנקרא גורם IX, ברמות המספיקות לטיפול בחולים אנושיים.
"האפשרויות בלתי מוגבלות" אומר ג'ון אנגלהרט, חוקר טיפולים גנטיים מאוניברסיטת איווה. הריאות יכולות לשמש כמשאבות של ממש על מנת להגיע לכל חלבון טיפולי, הוא אומר, כמו אינסולין או הורמון גדילה.
היום, סוכרת מסוג 1 מחייבת זריקות מידי יום של אינסולין, וחולי המופיליה זקוקים להזרקה קבועה של הגורם IX. הצוות של ווילסון גם מדגים כיצד הטכניקה תוכל לשמש לאספקת erythropoietin, חומר המעורר את ייצור תאי הדם האדומים ומשמש לטיפול בבעיות כליות כרוניות.
טוחן האיברים
הריאה היא האיבר האידאלי לייצור תרופות. חולים יוכלו לשאוף גנים טיפוליים על ידי תרסיסים. לאחר שנכנסו לבועיות האוויר, תערובת עשירה של דם תעביר את החלבונים הרפואיים שהגנים מפרישים.
הרעיון של בית חרושת חי לתרופות אינו חדש, אבל מדענים נאבקו על מנת להעביר מספיק חומר גנטי שיגרום לריאות ליצור חלבונים ברמות טיפוליות. הצוות של ווילסון משתמש בוירוס אדנואידי שמחדיר גנים ביעילות לתאי הריאות.
"זהו הנסיון המוצלח הראשון" אומר הגנטיקאי ארי פלוטה מאוניברסיטת פלורידה בגיינסוויל. הוא ואחרים הופכים שרירים וכבד לבתי חרושת לתרופות על ידי הזרקת וירוסים נושאי גנים. ניסויים קליניים המשתמשים בכבד על מנת ליצור את הגורם IX כבר מתנהלים.
מספר חוקרים הציעו שיתוף פעולה עם המעי בדרך דומה, או יצירת "אברונים" בדרך מלאכותית שניתן יהיה להשתיל מתחת לעור. עדין מוקדם מכדי לקבוע אם אחת האפשרויות הללו תהפוך לבית החורשת המועדף, אומר פלוטה. החוקרים עדין צריכים להוכיח שהחלבונים שנוצרו בדרך לא רגילה יפעלו כשורה, ולא יגרמו לתגובות חיסוניות מסוכנות.
