מיאלומה: Ninlaro, תרופה חדשה

התרופה Ninlaro איקזסומיב, המשווקת על ידי חברת טקדה היפנית, בשילוב עם שני טיפולים נוספים לטיפול במיאלומה נפוצה עבור חולים אשר קיבלו לפחות טיפול אחד במחלתם, אושרה לאחרונה על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי. התרופה מאושרת בשילוב עם סוגי טיפול אחרים אשר אושרו על-ידי ה FDA למיאלומה נפוצה ונקראים Revlimid (Lenalidomide) ו-corticosteroid (סוגים של סטרואידים).

התרופה הינה מעכב הפרוטאזום הראשון הניתן בצורה פומית על-ידי חסימת אנזימים מתאי המיאלומה הנפוצה, ועל ידי כך ביכולתה לעכב את היכולת שלהם לגדול ולשרוד.

יעילות ובטיחות מוכחים

יעילותה ובטיחותה של תרופת Ninlaro הודגמה בניסוי בינלאומי במדגם אקראי שבחן 722 חולים בשתי קבוצות: קבוצת מחקר וקבוצת ביקורת. הנבדקים היו חולי מיאלומה נפוצה אשר לא הגיבו לטיפול קודם, או שהמיאלומה פרצה אצלם שוב. משתתפי המחקר קיבלו שני Ninlaro בשילוב עם lenalidomide ו- dexamethasone או פלצבו בתוספת lenalidomide ו- dexamethasone. הנבדקים אשר נטלו Ninlaro חיו זמן רב יותר ללא מחלתם (20.6 חודשים בממוצע) בהשוואה למשתתפים שנטלו פלצבו (14.7 חודשים).

תרופה יתומה - רישום מהיר

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר של Ninlaro הן שלשולים, עצירות, ספירת דם נמוכה של טסיות, נוירופתיה היקפית (חוסר תחושה וכאב בשל נזק עצבי, בדרך כלל בידיים וברגליים), בחילות, בצקת היקפית (נוזל מתחת לעור הגורם לנפיחות), הקאות וכאבי גב.

ה-FDA העניק מעמד מועדף לרישום מהיר ומעמד של תרופה יתומה עבור NINLARO בספטמבר 2015, כמקובל עבור תרופות שאישורן יאפשר שיפור משמעותי בבטיחות וביעילות של הטיפול במחלות קשות.

התפתחויות חיוביות בטיפול במיאלומה הקטלנית

מיאלומה נפוצה, סוג של סרטן הדם המתרחש בתאי פלזמה הנלחמים בזיהומים (סוג של תאי דם לבנים) הנמצאים במוח העצם. התאים הסרטניים המתרבים, מייצרים חלבון חריג ומסלקים את תאי הדם הבריאים ממוח העצם. המחלה עלולה להחליש את המערכת החיסונית, ואף לגרום לבעיות עצם וכליות. המכון הלאומי לסרטן מעריך כי בארה"ב לבדה, יהיו בשנה זו כ-26,850 מקרים חדשים של מיאלומה נפוצה, וכ-11,240 מקרי מוות כתוצאה ממחלה זו.

"ככל שאנו לומדים יותר על הביולוגיה הבסיסית של מיאלומה נפוצה, אנו מעודדים לראות התפתחויות חיוביות בטיפול במחלה", אמר ריצ'ארד פזדור, מנהל לשכת מוצרי המטולוגיה ואונקולוגיה במרכז לבחינת תרופות ומחקר של ה-FDA: "האישור אשר ניתן על-ידי ה FDA הוא עבור תרופה שלישית אשר אושרה השנה למיאלומה נפוצה, ומספקת לחולים טיפול פומי חדש שמאט את התקדמות המחלה, לאחר שטיפולים אחרים בה כשלו".

בואו לדבר על זה בפורום תמיכה לחולי סרטן ובני משפחותיהם.