ALS: ניסוי פורץ דרך בהדסה

בשורה למאות אלפי חולי ה-ALS בארץ ובעולם: נתונים אופטימיים ביותר אודות ניסוי קליני לטיפול ב-ALS, מחלת ניוון השרירים חשוכת המרפא. תוצאות הניסוי המשותף למרכז הרפואי הדסה ולחברת Brainstorm Cell Therapeutics, חברה ביוטכנולוגית ישראלית אמריקאית המתמחה בפיתוח שיטות טיפול במחלת ניווניות, התפרסמו לאחרונה בגיליון ינואר של כתב העת המדעי האמריקני, Jama Neurology.

בכתב העת פורסמו ממצאים משלבים שונים של הניסויים הקליניים שנערכו על ידי פרופ' דימטריוס קרוסיס, נוירולוג בכיר במרכז הרפואי הדסה, ולפיהם נמצא טיפול פורץ דרך המתבצע בהזרקת תאי גזע לנוזל השדרה והמוביל להאטת התפתחות המחלה אך יש להבהיר שלא מדובר בטיפול במחלה עצמה, אלא במניעת התקדמותה.

סימני האטה של המחלה ב-90% ממשתתפי הניסוי

26 חולי ALS השתתפו בניסוי שנערך בביה"ח הדסה בירושלים. הניסויים שהחלו בשנת 2011, ניצלו את תאי הגזע של המטופל באמצעות השתלה עצמית, שבה נשאבו תאי גזע ממוח העצם, הועשרו באמצעות NurOwn (פרוטוקול ייחודי של חברת Brainstorm), והוזרקו חזרה לנוזל המוח והשדרה בשיטה שפותחה בידי חוקרי בית החולים.

החוקר הראשי המוביל את המחקר בהדסה, פרופ' דימטריוס קרוסיס, הסביר: "התרשמנו לטובה מהתוצאות. בניסוי קליני של הזרקת תאי גזע לנוזל המוח והשדרה, לא נמצאו השפעות שליליות, וכמעט 90% מכלל המטופלים הראו סימני האטה בקצב התפתחות המחלה, לפי בדיקת מדדי תפקוד נשימתי ומוטורי. לאחר שלב I/IIa, ניסוי המיועד להבטיח בטיחות הטיפול, מתקיים שלב II של הניסוי כבדיקה עיוורת כפולה במרפאת Mayo, בביה"ח Massachusetts General Hospital, וב-University of Massachusetts Memorial Medical Center, המקיימים ניסויים זהים לאלו שנערכו במרכז הרפואי הדסה".

שיטת NurOwn: השתלת תאי גזע לנוזל מוח העצם

המאמר ב-JAMA Neurology מפרט על שיטת NurOwn, פרוטוקול ייחודי של חברת Brainstorm, שבו תאי גזע מזנכימליים עצמיים מכוונים לייצר ולהפריש פקטורי גידול נוירוטרופים. תאים אלה מושתלים לנוזל המוח והשדרה בסמיכות לאזורי הפגיעה. התאים המושתלים ופקטורי הגידול המופרשים על ידם מסייעים לתפקודם וצמיחתם של תאים ברקמה הפגועה. מוצר תאי ייחודי זה של חברת Brainstorm הוא ראשון מסוגו. יכולתם וחוזקם של תאי הגזע נמדדים בקפידה לפני השתלתם.

הטיפול בתאי הגזע בטוח לחולים

עוד הוסיף פרופ' קרוסיס כי "בשנת 2011, חברת Brainstorm יזמה ניסוי קליני שלב I/IIa בחולי ALS המטופלים בתאי NurOwn. הניסוי, שהתקיים במרכז רפואי הדסה, בדק את בטיחותו של NurOwn בחולי ALS בשני אופנים: הזרקה לנוזל
המוח והשדרה וכן הזרקה לשריר, ואכן הטיפול הוכח כבטוח אצל החולים. הניסויים הראו גם סימנים חיוביים מאוד לגבי האטת התפתחות המחלה. למרות שלא מדובר בטיפול במחלה עצמה, אלא במניעת התקדמותה, אנחנו אופטימיים שבעתיד נוכל לטפל בהתקדמות מחלת ALS, יחד עם מחלות אחרות הקשורות למוח וחוט השדרה".

נשיאת ארגון 'הדסה' העולמי, אלן הרשקין, ציינה: "המרכז הרפואי הדסה מספק רפואה פורצת-דרך למעלה מ-75 שנה. תחת פיקודו של פרופ' קרוסיס, הדסה תמשיך לפתח טיפול תאי במחלת ALS, ובמחלות ניווניות אחרות. ישנם כיום כ-30,000 חולי ALS בארה"ב, וכ-450,000 חולי ALS ברחבי העולם".

חיים ליבוביץ', נשיא BrainStorm Cell Therapeutics, אמר כי "BrainStorm Cell Therapeutics, המובילה בתחום פיתוח טכנולוגיה לטיפול במחלות ניווניות באמצעות תאי גזע, גאה להיות חלוצה בתחום הטיפול במחלת ALS. לאחר תוצאות מרשימות במיוחד בשלב IIa, אנו מצפים לתוצאות דומות בבדיקות 'עיוורת כפולה' המתקיימות בארה"ב, ולניסויי המשך במרכז הרפואי הדסה בארץ".

בואו לדבר על זה בפורום נוירולוגיה.