מחקר ישראלי חדש בתרופה לטיפול בחולי ALS

מחקר חדש בטיפול במחלת ניוון שרירים, ינסה לבדוק את השפעתה של תרופה ישראלית על חולים במחלה,

 Amyotrophic Lateral Sclerosis) ALS), היא בין מחלות ניוון השרירים הקשות ביותר וחשוכות

המרפא. מרבית החולים מתים בתוך פחות מחמש שנים מיום אבחונם. זאת לאחר ששרירי התנועה

שלהם, האחראים גם לנשימה, דיבור ובליעה, משותקים בזה אחר זה. חברת הביוטכנולוגיה אימוניטי

פארמה, הודיעה על טיפול בחולה הראשון במסגרת מחקר קליני בחולי ALS בתרופת המקור IPL344.

IPL344 התגלתה במעבדת המחקר של פרופ' ירון כהן מהמחלקה לאימונולוגיה במכון ויצמן למדע.

התרופה מפעילה בתאים חיוניים שונים, בהם תאי עצב, מנגנון בקרה מרכזי, Akt/GSK המונע מוות

של תאים ודלקת הרסנית,  וכן יכול להפעיל מנגנוני הגנה נוספים. הפעלת מנגנונים אלו צפויה לבלום

את התקדמות המחלה, על ידי הקטנת הנזק שגורמת ALS לתאי עצב, לשרירים ולתאים של מערכת

החיסון.

בחלק הראשון של המחקר, תיבחן בטיחות התרופה במתן יומי תוך ורידי למשך חודש וישתתפו בו

חולים בזרוע טיפולית אחת ללא פלסבו. לאחר מכן יעברו החולים במחקר לשלב 2a ויטופלו בתרופה

לתקופה ממושכת. המחקר עושה שימוש במגוון רב של שיטות מחקר קליניות וביולוגיות במטרה

לאסוף מידע איכותי שיסייע לשלבי המחקר המתקדמים.

המחקר גובש בסיועם של מיטב חוקרי ה-ALS בעולם ומגובה על ידם. צילום: שאטרסטוק

"המחקר גובש בסיועם של מיטב חוקרי ה-ALS בעולם ומגובה על ידם", מסבירה ד"ר אילנה כהן,

מנהלת הפיתוח של החברה. "ממחקרים שערכנו במערכות תאיות, בבעלי חיים ולאור הצלחת טיפול

החמלה בחולה ALS שמחלתו התדרדרה במהירות לפני הטיפול והתייצבה לתקופה של למעלה

משנתיים עם הטיפול, אנו מאמינים שלתרופה עתידה להיות תרומה משמעותית וארוכת-טווח בטיפול

בחולי ALS".

אפרת כרמי, מנכ"לית עמותת ישראלס: "אנו מלווים את פיתוח התרופה משלביה הראשונים, ומענקי

מחקר שלנו סייעו לבצע את בדיקות הישימות הראשונות של התרופה. אנו נמצאים בקשר קרוב עם

החברה ועוקבים בדריכות אחר התקדמות הפיתוח והצלחתו".