תרופה לטיפול בכבד שומני: פריצת דרך רפואית

במשך שלושה עשורים ניסתה תעשיית התרופות לפתח תרופות לטיפול בכבד שומני, מחלה נפוצה הקשורה להשמנה וסוכרת, ובשבוע שעבר נפל דבר: מינהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) אישר לראשונה תרופה לטיפול בהצטלקות כבד הנגרמת על ידי המחלה. התרופה היא Rezdiffra של חברת מדריגל האמריקאית. האם אישור התרופה הוא אכן נקודת מפנה בטיפול במחלה?

כבד שומני הוא חלק מסינדרום מטבולי רחב יותר המאפיין כשליש מהאוכלוסיה. בשלב ראשון מצטברים שומנים בתוך הכבד ללא תסמינים ברורים. בקרב חלק מהחולים מתפתחת דלקת שמובילה להצטלקות, ובכ-20% מהמקרים הללו, התהליך הצלקתי מתקדם לשחמת כבד קשה עם פגיעה בתפקוד הכבד. חולים אלה נתונים בסיכון גבוה לסיבוכים חמורים כמו כשל כבדי, התפתחות סרטן ועוד.

תרופה פורצת דרך אך לא נטולת חסרונות

אישור התרופה של מדריגל אכן מהווה אבן דרך חשובה בטיפול בכבד שומני אך התרופה עצמה לא נטולת חסרונות. בניסויים קליניים הגיעה יעילותה בעצירת ההצטלקות רק בכ-30% מהמקרים בקבוצת המינון הגבוה. כמו כן, האישור שניתן מצד ה-FDA הוא מותנה ונדרשים ניסויים קליניים נוספים.

חלק משמעותי מהאתגר לא נעוץ בתרופה עצמה אלא באבחון המחלה והבחירה של החולים המתאימים לטיפול. כיום, הבדיקה היחידה לזיהוי הצטלקות כבדית היא ביופסיה - בדיקה פולשנית, יקרה ומסוכנת שאין אפשרות להפעילה בקנה מידה רחב. כאשר קהל היעד הוא חולים בסיכון מתוך אוכלוסיית חולים רחבה אך ברובה חסרת תסמינים, קיימת בעיה משמעותית במתן התרופה החדשה לקהל המטופלים הרלוונטי.

חשש מאינטראקציה בין התרופה החדשה לתרופות להורדת כולסטרול מקבוצת הסטטינים, שנפוצות בקהל היעד. אילוסטרציה: שאטרסטוק 

בשל העדר אמצעי איתור מדויק לחולי ההצטלקות הפוטנציאליים, קיים חסם תפעולי לטיפול נרחב בתרופה החדשה. בצד עלויותיה הגבוהות של הביופסיה עצמה, העדר יכולת אבחנה יעילה מהווה חסם נוסף ומשמעותי לטיפול.

מכשול אפשרי נוסף הוא האפשרות של אינטראקציה בין התרופה לתרופות להורדת כולסטרול מקבוצת הסטטינים, שנפוצות בקהל היעד הפוטנציאלי. החשש הוא שהתרופה לא תוכל לפעול באופן מלא במקרים שבהם היא נלקחת במקביל לסטטינים, מה שיגביל משמעותית את אפשרויות הטיפול.

תחרות אפשרית מול תרופות נגד הרזיה

התרופה של חברת מדריגל צפויה להתמודד בתחרות מול תרופות ההרזיה החדשות מסוג GLP-1. במחקרים ראשוניים, תרופות אלו הראו גם יכולת להפחתת כמות השומן בכבד. על אף שהן אינן ממוקדות בטיפול בהצטלקות כמו הטיפול החדש, הן עשויות להיות אטרקטיביות יותר עבור חלק מהמטופלים הסובלים מהשמנה.

אל מול האתגרים הרבים, לא מפתיע מגוון ההערכות בנוגע לפוטנציאל השוק של הטיפול החדש בכבד שומני. חלק מהאנליסטים צופים הכנסות אפשריות של עשרות מיליארדי דולרים לתחום זה, בעוד אחרים נזהרים יותר בהערכותיהם. כבר כיום נמצאות בפיתוח מספר תרופות נוספות נגד כבד שומני והן צפויות להצטרף למרוץ בהמשך.

הדרך להשגת טיפול מוצלח בכבד שומני תדרוש כנראה מערכת מקיפה של אבחון וזיהוי החולים במצבים המתאימים, תוך שילוב תרופות יעילות שתמנענה את התקדמות התהליך המחלתי בגישה רב-זרועית. לאחר שלושה עשורים במאבק נגד המחלה השכיחה, תעשיית התרופות נכנסת לתקופה חדשה ומעניינת בהתמודדות עם האתגר הזה.

שורה תחתונה: האישור הראשוני לתרופת Rezdiffra של חברת מדריגל מציב את תעשיית התרופות בפתחה של התמודדות חדשה במאבק נגד כבד שומני, מחלה שהתגלתה כמכשול עיקש במשך שלושה עשורים של נסיונות כושלים. למרות המגבלות הברורות של התרופה והאתגרים הרבים בהטמעתה, ההישג הזה מהווה תקווה בכל מה שקשור לטיפול במחלה זו.

עם זאת נראה כי לא די בתרופה בודדת על מנת לספק פתרון מלא לבעיית הכבד השומני. הדרך להצלחה אמיתית תצריך גישה רב-מימדית - שילוב של אמצעי אבחון משוכללים, מעקב צמוד אחרי החולים ומגוון תרופות יעילות שתפעלנה להאטת התקדמות המחלה בשלביה השונים.

(צילומים: שאטרסטוק)